Den Boten stummschalten - Neuartige Studie zur Bekämpfung der Huntington Krankheit begonnen

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Kommentar

Beschreibung: Prof Landwehrmeyer

Fotograf: Uni Ulm

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Eine an die Wurzel gehende Behandlung, die den  Krankheitsverlauf wesentlich abmildern könnte, gibt es bisher nicht. In einer neuartigen klinischen  Behandlungsstudie, an der sechs Huntington Zentren in drei Ländern auf zwei Kontinenten  zusammenarbeiten, wird erstmals das therapeutische Stummschalten eines krankmachenden Gens  am Menschen erprobt.
Sollte dies wie erhofft funktionieren, wäre das ein Durchbruch in der  Behandlung der Huntington-Krankheit und wäre wegweisend für die Behandlung anderer  Im März 2016 hat am Huntington Zentrum des Universitätsklinikums Ulm eine neue zukunftsweisende Studie  zur Behandlung der Huntington-Krankheit begonnen.
An einer kleinen, ausgewählten Gruppe von Patienten  wird mittels des Wirkstoffs IONIS-HTT-Rx erprobt, ob das krankmachende Huntington-Gen therapeutisch  stummgeschaltet und damit der Krankheitsverlauf verlangsamt oder sogar gestoppt werden kann. Weltweit  sind noch fünf weitere Zentren in Kanada, Großbritannien und Deutschland an der Studie beteiligt.  Bereits im Jahr 1993 haben Wissenschaftler die Genveränderung entdeckt, die für die Huntington-Krankheit  verantwortlich ist: ein fehlerhaft verlängerter Abschnitt der Erbsubstanz DNS auf dem kurzen Arm von  Chromosom 4. Normalerweise werden in diesem Bereich die DNS-Bausteine Cytosin-Adenin-Guanin (CAG)  zehn bis dreißig Mal wiederholt.
Sind es mehr als 35 Wiederholungen ("Stottern"), entwickeln die Betroffenen  die Huntington-Krankheit, die mit Bewegungsstörungen, Einschränkungen der Denkfähigkeit und  psychischen Veränderungen einhergeht und nach langen Jahren des Leidens zu Pflegebedürftigkeit und 

Das mutierte Huntington-Gen „stumm“ schalten

Die Informationen, die in einem Gen verschlüsselt sind, werden über genau kontrollierte Zwischenschritte in  Eiweiße umgewandelt: Eiweiße ihrerseits führen alle Funktionen unserer Zellen aus. Ein wichtiger  Zwischenschritt ist dabei die Entstehung von sogenannter messenger-RNS, die als Bote die Bauanweisung  für Eiweiße überbringt. Aufgrund der Veränderungen durch die Huntington-Erkrankung, wird eine „falsche“  Bauanweisung überbracht: Es entsteht ein schadhaftes Eiweiß, das sich falsch faltet, leicht verklumpt und  Gehirnzellen schädigt. Auf diesen Boten mit seiner Bauanweisung für das Huntington-Gen hat es das  internationale Ärzteteam abgesehen.  Professor G. Bernhard Landwehrmeyer vom Huntington Zentrum des Universitätsklinikums Ulm, der die  Studie in Deutschland leitet, erklärt:  „Der Wirkstoff IONIS-HTT-Rx führt zu einem vermehrten Abbau der  Bauanweisungen für das Huntington-Eiweiß. In Folge wird die Produktion des schädlichen Huntington- Eiweißes gedrosselt und damit die Belastung der Patienten mit den fehlerhaften Huntington-Gen-Produkten  Dabei wird ein DNS-ähnliches Molekül (Antisense Oligonukleotide – ASO) schonend in die  Nervenwasserflüssigkeit der Patienten eingebracht, um die messenger-RNS in Gehirnzellen zu  neutralisieren, also den Boten mit dem falschen Bauplan stumm zu schalten. „Wenn alles so funktioniert, wie  wir es erwarten, dann wird dieser Wirkstoff die Neubildung des schädlichen Huntington-Proteins nachhaltig  hemmen. Ein neuartiger Ansatz, der auf lange Sicht das Potenzial hat, den Krankheitsverlauf zu  verlangsamen, zu stoppen oder gar umzukehren“, so PD Dr. Patrick Weydt, der zusammen mit PD Dr. Jan  Lewerenz, Dr. Panteha Fathinia sowie den Studienassistentinnen Ariane Schneider, Carolin Geitner und  Stefanie Uhl diese Medikamentenprüfung am Huntington Zentrum der Ulmer Universitätsklinik für Neurologie  (Ärztlicher Direktor Prof. Dr. Albert C. Ludolph) durchführt. Professor Carsten Saft leitet die Studie am  zweiten deutschen Standort, dem Universitätsklinikum der Ruhr-Universität Bochum. „Eine Aufgabe Universitätsmedizin ist es, Menschen mit seltenen Erkrankungen bessere  Therapiemöglichkeiten zu bieten. Die Ulmer Forschung zur Huntington-Erkrankung leistet dazu mit ihrer  international anerkannten und vernetzten Forschung und ihrer therapeutischen Erfahrung einen wichtigen  Beitrag, der vielen Patienten Hoffnung geben kann“, sagt Prof. Dr. Udo X. Kaisers, der Leitende Ärztliche  Direktor des Universitätsklinikums Ulm.